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FDA批准罕见骨髓疾病新疗法

美国食品药品监督管理局(FDA)近日批准Inrebic (fedratinib)胶囊用于治疗某些类型骨髓纤维化(myelofibrosis)成人患者。

“骨髓纤维化是一种罕见骨髓疾病。2011年,FDA批准了Jakafi (ruxolitinib)用于治疗该病患者,今天批准的药物为患者提供了另一种选择。”FDA肿瘤学卓越中心主任兼FDA药物评估与研究中心血液和肿瘤产品办公室代理主任Richard Pazdur博士说,“FDA致力于鼓励为罕见病患者开发治疗方法,和提供替代治疗选择,因为并非所有患者的应答都是一样的。”

骨髓纤维化是一种慢性疾病,患者骨髓中形成瘢痕组织,血细胞的生成从骨髓转移到脾脏和肝脏,造成器官肿大。该病会导致极度疲劳、呼吸短促、肋骨以下疼痛、发烧、夜间盗汗、瘙痒和骨痛。当骨髓纤维化自行发生时,称为原发性骨髓纤维化;而过度的红细胞生成(真性红细胞增多症)或过度的血小板生成(原发性血小板增多症)演变为骨髓纤维化时,则称为继发性骨髓纤维化。

基于一项纳入289名骨髓纤维化患者的临床试验结果,FDA批准Inrebic用于治疗 intermediate-2或高危的原发性或继发性(真性红细胞增多症后或原发性血小板增多症后)骨髓纤维化。在该试验中,患者随机接受两种不同剂量(400毫克或500毫克每日口服)的fedratinib或安慰剂治疗。试验显示,96名接受fedratinib每日400毫克剂量(批准的标签推荐剂量)治疗的患者中,35人获得显著效果(24周末,MRI或CT扫描显示脾脏体积较基线减小35%或更多)。接受Inrebic治疗后,36名患者的骨髓纤维化相关症状(比如盗汗、瘙痒、腹部不适、过早饱腹感、左侧肋骨下疼痛、骨骼或肌肉疼痛)减少50%或更多。

Inrebic的处方信息包括一个方框警告,提醒医护专业人员和患者注意严重和致命脑病变(脑损伤或功能障碍)的风险,包括韦尼克脑病,一种与硫胺素缺乏有关的神经紧急状况。建议医护专业人员在开始治疗前、治疗期间评估所有患者的硫胺素水平。如果怀疑发生脑病变,应立即停止Inrebic治疗。

服用Inrebic的常见副作用是腹泻、恶心、呕吐、疲劳和肌肉痉挛。医护专业人员警告,患者可能出现严重贫血(铁水平低下)和血小板减少症(血液中血小板水平低下)。应监测患者的胃肠道毒性和肝毒性(肝损伤)。如果患者出现严重腹泻、恶心或呕吐,则应减少或停止用药。建议结合使用抗腹泻药物治疗。如果患者血液中出现高水平淀粉酶和脂肪酶,应减少或停止用药。

FDA授予这项申请优先审查资格认定。Inrebic还获得了孤儿药资格认定,该认定能够为辅助和鼓励罕见病药物开发提供激励措施。

此次获批Inrebic的开发商为新基公司全资子公司Impact Biomedicines。

外文:FDA approves treatment for patients with rare bone marrow disorder

本文转载:罕见病信息网