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FDA批准启动GKT831治疗特异性肺纤维化的2期试验

NOX疗法研发的领先生物制药公司Genkyotex近日宣布:美国食品药品监督管理局(FDA)批准其临床研究申请(IND),允许启动先导侯选产品GKT831治疗特异性肺纤维化(Idiopathic Pulmonary Fibrosis,IPF)患者的2期临床试验。

继肝纤维化和肾纤维化的潜在临床适应证之后,这将是GKT831治疗纤维化疾病的第三个2期临床试验。最近,GKT831在原发性胆汁性胆管炎(PBC,一种纤维化肝病)患者中显示出抗纤维化和抗炎活性的临床证据。

该公司之前宣布美国国立卫生研究院(NIH)授予阿拉巴马大学伯明翰分校Victor Thannickal教授890万美金,以资助一项评估NOX酶在IPF中作用的多年研究项目。IPF是一种慢性肺病,会导致肺纤维化。这项由研究者发起的GKT831治疗IPF患者的24周2期试验,是该项目的核心组成部分。

“这是将开创性临床前发现转化为肺纤维化患者(疗法)的重要一步。”Thannickal教授说,“NOX1/4抑制可能对驱动IPF进展的纤维化和血管重构产生显著疾病修饰效果。基于目前所获得的临床前数据,我们认为GKT831有潜力成为有效的IPF疗法。GKT831在之前的临床前模型和现在的肝纤维化患者中显示出明显的抗纤维化活性,我们期待在IPF患者中进一步评估这一有前景的候选药物。”

“祝贺Victor Thannicakal教授和他的团队获得FDA对这项重要试验的批准。”Genkyotex公司首席医学官Philippe Wiesel博士说,“GKT831在我们近期报道的PBC试验中所取得的明确有效性、卓越安全性和对生活质量的改善表明,它可能为IPF患者带来重大的治疗益处。”

| 关于GKT831治疗IPF的2期临床试验

这项研究者发起的2期试验是一项安慰剂对照、双盲、随机、平行组研究,评估IPF患者在标准护理下口服GKT831治疗的安全性和有效性。该研究将共计招募60名患者,随机分配接受口服GKT931或安慰剂治疗,为期24周。GKT831的给药剂量为400mg一日两次,该剂量在最近完成的治疗PBC患者的2期试验中实现对多个有效性终点统计上显著的改善,并表现出卓越的安全性。该IPF试验的主要终点将是24周治疗期结束时血浆中o,o’-双酪氨酸水平的变化。o,o’-双酪氨酸是蛋白质酪氨酸残基的氧化共价修饰,已证实是肺氧化应激的标志物,且在间质性肺病患者体内显著升高。关键的次要终点包括6分钟步行距离,用力肺活量和高分辨率CT成像上的变化。

外文:https://www.genkyotex.com/images/PDF/GB/1_Press_Releases/2019/2019-07-17_GKTX_PR_LSA_EN_8cb75.pdf

本文转载:罕见病信息网